马萨诸塞州剑桥–（美国商业资讯）–致力于释放RNA药物无限潜力的公司ReNAgade Therapeutics 今天宣布将在于2023年10月31日至11月2日在德国柏林举行的第11 届国际mRNA健康大会的全体会议上介绍临床前数据，展示基于新型专有脂质纳米颗粒 (LNP) 的mRNA向肝外组织的递送。
首席科学官Pete Smith博士表示：“这些令人鼓舞的数据凸显了ReNAgade业界领先的递送平台如何帮助我们瞄准肝脏以外更广泛的治疗领域，并使我们能够克服RNA药物的局限性。递送到肝外组织是我们方法的基础，这些数据有助于验证多样化的LNP库如何补充我们的多模式RNA平台，以创建强大的治疗管道。我们期待利用新技术开发有影响力的RNA药物，以治疗具有未满足医疗需求的适应症，由于递送不佳，以前无法治疗这些适应症。”
演示的主要亮点：
- 在小鼠报告系统中单次静脉注射后，递送包裹cre重组酶mRNA的专有LNP导致短期和长期造血干细胞（HSC）以及多能祖细胞（MPP）的体内编辑。 24 小时时，在骨髓集落形成测定中观察到报道阳性 (cre+） 集落。
- 单次静脉给药24小时后，通过专有LNP递送报告基因mRNA在非人灵长类动物 (NHP) 和人源化小鼠模型中的CD34+造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 中产生mRNA表达。
- 还通过NHP模型中的高通量、功能性条形码筛选，确定了向自然杀伤 (NK) 细胞的专有LNP传递。
- 综上所述，在多种动物模型（包括NHP和人源化小鼠模型）的自然杀伤细胞和几个HSC亚群中观察到ReNAgade专有LNP的有效递送，证明LNP能够将mRNA货物可靠地递送至肝外组织。
演示详情：
标题：“基于LNP的新型mRNA递送至NHP中的肝外组织”
演讲者：Muthusamy Jayaraman博士，ReNAgade Therapeutics递送化学高级副总裁
日期和时间：2023年11月1日星期三下午 3:18 CET（上午10:18 ET）
关于 ReNAgade Therapeutics
ReNAgade的成立旨在释放RNA药物的潜力以治疗身体任何部位的疾病。我们将新型RNA递送平台与综合RNA平台相结合，支持使用全RNA系统进行编码、编辑和基因插入，进而开发新药。
为了加速医学的未来发展，我们汇集了一支具有深厚RNA和递送专长的团队来开发颠覆性的RNA药物。
ReNAgade Therapeutics—释放RNA无限潜力
有关该公司、其技术和领导力的更多信息，请访问www.renagadetx.com
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