Octapharma将在美国奥兰多召开的世界血友病联盟(WFH) 2016年世界大会期间赞助两场研讨会

商业每日财经网 2016-7-25 15:55

瑞士拉亨 — (美国商业资讯) — Octapharma将在美国奥兰多召开的WFH 2016年世界大会期间赞助一系列活动，包括两场研讨会以及若干介绍Octapharma在血友病A和血管性血友病(VWD)领域近期进展的壁报和科学呈报。

首场研讨会“复杂问题的简单解决方案：应对当今的VWD和血友病A挑战”将于2016年7月25日星期一召开，由瑞典马尔默隆德大学Erik Berntorp教授主持，将探索VWD和血友病A患者处治中现有的临床问题，讨论有关VWD患者预防性治疗的新见解，包括围手术期患者出血的处治，并将讨论VWD女性患者相关的特定问题。同时将呈报有关wilate^®的最新临床经验，该药是一种高纯度、双份病毒灭活VWF/FVIII浓缩物，这两种因子的含量为1:1的生理比例，呈报内容包括该药用于有FVIII抑制因子的血友病A患者的免疫耐受诱导。

现有血友病A治疗的主要挑战包括产生抑制因子和需要频繁的静脉开放，以便注射FVIII。Octapharma的人类细胞系重组FVIII Nuwiq^® (Human-cl rhFVIII)^®是衍生于人类细胞系的第四代rFVIII，未经化学修饰，也未经任何其他蛋白质的融合，不含非人类抗原决定簇^1,2。开发Nuwiq^®旨在应对FVIII抑制因子和预防性治疗期间需要频繁输注的挑战。

第二场研讨会“专注于血友病A中的人类细胞系衍生rFVIII：PUP和PTP中Nuwiq^®的临床经验更新” 将于2016年7月27日星期三召开，由美国华盛顿特区乔治城大学医疗中心Craig Kessler教授主持，将提供机会来讨论血友病A现有的复杂问题以及Nuwiq^®的最新经验，复习血友病A患者一生中产生抑制因子的风险，并考虑诸如年龄和手术期间是否需要强化治疗等因素。同时将呈报一项新的中期数据，它来自一项Nuwiq^®用于既往未曾治疗的患者(PUP)的临床研究，还将呈报PK指导下的个体化预防性治疗的重要性及其减少输注次数和出血率的可能性。

此外，大会期间将呈报下列科学壁报：

专注于Nuwiq的壁报：

既往接受过定期预防性治疗的重度血友病A成人患者采用Nuwiq^® (Human-cl rhFVIII)个体化预防性治疗
重度血友病A PUP – 评估Nuwiq^®免疫原性、有效性和安全性的GCP研究(NuProtect)
既往接受过治疗的重度血友病A患者在Nuwiq^®个体化预防性治疗期间的个例基线凝血酶形成和出血率
既往接受过治疗的重度血友病A患儿中Human-cl rhFVIII的长期免疫原性、安全性和有效性
既往接受过治疗的儿童和成人患者临床试验中的Nuwiq^®经验

专注于Wilate的壁报：

VWF/FVIII浓缩物在血管性血友病(VWD)患者中的安全性和有效性监测研究 – 来自一项进行中的研究的数据报告(Wil-20)

专注于Octanate的壁报：

一项观察性免疫耐受诱导研究(ObsITI)中，有单独VIII因子/血管性血友病因子浓缩物的血友病A抑制因子患者的免疫耐受诱导
在有高滴度抑制因子的血友病A成人患者中，疾病严重程度是对免疫耐受诱导(ITI)应答的预测因子

专注于纤维蛋白原的壁报：

先天性纤维蛋白原缺乏患者中两种纤维蛋白原浓缩物的药代动力学(PK)比较：最终分析。

关于血管性血友病

VWD是最常见的遗传性出血性疾病，人群中约1%的人VWF水平低于正常。VWD分为1型（总体轻度）、2型（可变型）或3型（重度）。VWD的症状通常为血小板功能障碍的症状，包括鼻出血、皮肤瘀斑和血肿、轻微伤口出血延长、口腔出血和月经血量过多。胃肠道出血相对罕见，但若发生则相当严重。VWF重度缺乏、或VWF与FVIII的相互作用有特定缺陷，可导致继发性FVIII中度缺乏。这些患者的症状可能更符合血友病的特点，例如关节或包括肌肉和脑等软组织内出血。

关于血友病A

血友病A是 FVIII缺乏所致的X染色体连锁遗传疾病，如果未加治疗，可导致肌肉和关节出血，继而导致关节病和重度病损。FVIII替代预防性治疗可减少出血发作次数和永久性关节损伤的风险。该病在全球的患病率为每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未获诊断或治疗。对输注FVIII的产生具有中和作用的FVIII抗体（即FVIII抑制因子）是最严重的治疗并发症。据报道，产生FVIII抑制因子的累积风险目前可高达38%。

关于Octapharma

Octapharma总部位于瑞士拉亨，是世界上最大的人类蛋白质制造商之一，致力于开发、生产源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。

作为一家家族企业，Octapharma致力于切实改善人们的生活质量，而且自1983年以来便一直从事这一行业；因为这根植于我们的血脉之中。

Octapharma在全球雇用了约6,400名员工，用以下三大领域的产品为105个国家病患的治疗提供支持：

• 重症监护

• 血液科（凝血障碍）

• 免疫疗法（免疫障碍）

Octapharma在奥地利、法国、德国、墨西哥和瑞典拥有5处一流的生产设施。

垂询详情，请访问www.octapharma.com。

参考文献：

1. FDA于2014年10月9日发给Octapharma的备忘录，参考编号STN 125555/0

2. Kannicht et al. Thrombosis Research 2013; 131: 78–88