瑞士拉亨 — (美国商业资讯) — Octapharma宣布，今天在澳大利亚墨尔本召开的国际血栓和瘀血学会(ISTH)第27届大会的一场科学研讨会上呈报了SubQ-8临床开发和临床前数据的最新进展。SubQ-8将simoctocog alfa（一种人类细胞系衍生的重组FVIII）与人类细胞系生成的一种重组VWF片段二聚物相结合，以创新方法促进皮下给药的FVIII进入循环。
Octapharma血液病国际业务部主管Larisa Belyanskaya表示：“我们非常高兴在ISTH大会上与血友病学界分享SubQ-8的最新数据和临床开发计划。我们相信，皮下给药FVIII有望在帮助血友病A患者获得潜在‘一流’治疗中发挥重要作用，我们对SubQ-8有前景的临床前数据和血友病学界对其的接纳感到非常高兴。”
Octapharma董事会成员Olaf Walter补充道：“Octapharma致力于改善凝血障碍患者的生活，我们对开发具有如此潜力来满足血友病A患者重大需求的产品感到自豪。ISTH大会召开期间，SubQ-8用于血友病A经治患者的1/2期研究恰好入组了首例患者，这是该药品临床开发的关键里程碑。”
此次研讨会题为“血友病A的未来：讨论基于Simoctocog Alfa开发的新款FVIII皮下针剂SubQ-8”，探讨 SubQ-8如何满足血友病A患者的长远需求。常规的FVIII静脉给药给血友病A患者及其家属带来沉重负担。替代性的给药途径可能有助于减轻上述负担，并提高预防性治疗的遵嘱性。
Andreas Tiede（德国汉诺威市汉诺威医学院）主持此次研讨会，并介绍了SubQ-8在进展迅速的血友病A治疗领域中的相关性。Robert Sidonio（美国亚特兰大埃默里大学医学院和Aflac癌症和血液疾病中心）讨论了运用FVIII治疗作为恢复血友病A凝血的自然方法。他综述了早期FVIII预防性治疗经过证明的收益，包括免于发生抑制因子和颅内出血的保护作用、降低远期关节损害的风险、以及静脉给药带来的各种挑战。
Guido Kohla（德国柏林Octapharma研发部）解释了开发SubQ-8的理由，以及皮下注射后获得足量FVIII生物利用度的挑战。临床前动物模型数据显示，SubQ-8皮下给药后，FVIII的生物利用度高，与单纯FVIII给药相比，FVIII半衰期延长3倍以上。
Andreas Tiede（德国汉诺威市汉诺威医学院）介绍了皮下或静脉给药治疗药物的免疫原性，结论是没有证据显示这两种给药途径的风险存在差异。SubQ-8的免疫原性已在小鼠中研究，结果显示，在临床前阶段，与FVIII静脉给药相比，SubQ-8皮下给药后抗FVIII抗体生成较慢。
Sigurd Knaub（瑞士拉亨Octapharma AG）呈报了SubQ-8临床开发项目。1/2期研究即将入组首例患者，以评估SubQ-8在血友病A经治患者中的安全性和药代动力学，该研究结果将决定SubQ-8在未来成人和儿童3期研究中的剂量。
关于血友病A
血友病A是FVIII缺乏所致的X染色体连锁遗传疾病，如果未加治疗，可导致肌肉和关节出血，继而导致关节病和重度病损。FVIII替代预防性治疗可减少出血发作次数和永久性关节损伤的风险。该病在全球的患病率为每5，000至10，000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未获诊断或治疗。发生拮抗输入性FVIII的FVIII中和抗体（FVIII抑制因子）是最严重的治疗并发症。据报道，目前发生FVIII抑制因子的累积风险可高达39%。
关于Octapharma
Octapharma的愿景是：“我们的激情驱动我们提供促进人类生活的新健康解决方案”。Octapharma总部位于瑞士拉亨，是世界上最大的人类蛋白质制造商之一，致力于开发、生产源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。作为一家家族企业，Octapharma 致力于切实改善人们的生活质量，而且自1983年以来便一直从事这一行业；因为这是我们与生俱来的使命。本公司的价值是主人翁精神、诚信、领导力、可持续性和企业家精神。
2018年，公司实现了18亿欧元的营收，3.46亿欧元的运营收入，并对研发和资本支出投资2.4亿欧元，用于确保公司未来的发展。Octapharma在全球雇用了约8，314名员工，用以下三大领域的产品为115个国家病患的治疗提供支持：
- 血液科（凝血障碍）
- 免疫疗法（免疫障碍）
- 重症监护
Octapharma在奥地利、法国、德国、墨西哥和瑞典拥有七处研发设施和六处一流的制造设施。
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